肝部疾病是困扰发展中国家的一类病症,尤其是肝实质细胞癌,发病率和死亡率均在所有癌症前列。而针对肝部特异性给药研究较少,在诊断和治疗中效果不理想,全身性副作用较大。因此,改善药物效果,提高对肝细胞的特异性识别成为目前研究的热点。本论文基于肝实质细胞上特异性靶点ASGPR可特异性识别并内吞含半乳糖残基的化合物的认识,将半乳糖结构分别引入到诊断和治疗试剂中,研究其制备方法及性能,为肝病的诊断和治疗提供一定的实验依据和指导。本论文合成了一种半乳糖型MRI造影剂Gal-E-Gd-DTPA,以商品造影剂Gd-DTPA为母体,探索了半乳糖乙酰保护路线和半乳糖亚胺反应路线,最终通过亚胺反应路线合成了Gal-E-Gd-DTPA。此反应路线合成周期短,反应处理方便,成本较低。NMR、FT-IR和MS表征Gal-E-Gd-DTPA及两种路线所合成的中间体结构正确。Gal-E-Gd-DTPA的驰豫效率R₁为7.3 mM^-1s^-1,为临床常用造影剂Gd-DTPA的1.92倍,且体外磁共振成像显示比Gd-DTPA更强的亮度,肝病诊断方面显示了很大的优势和进一步研究价值。以半乳糖头基的阳离子类脂Gal-lipid制备了稳定性较好的⁸0 nm小单室囊泡Gal-L,其IC₅₀值在50μg/mL以上,毒性较低;溶血试验显示在200μg/mL以下几乎没有溶血发生,且在30μg/mL以下基本不发生血细胞的聚沉。Gal-lipid包封抗癌药物阿霉素DOX,载药后的脂质体Gal-DL粒径为¹10 nm,室温放置一个月以上粒径、PDI没有明显变化,室温下稳定性较好。Gal-DL在酸性条件下可以释放出更多的药物,具有一定的pH响应性。流式细胞仪定量和倒置荧光显微镜定性观察,半乳糖头基脂质体Gal-L显示比羟基头基脂质体HO-L更多地进入到HepG2细胞中,而MCF-7细胞中两者的量无明显差异,证明半乳糖头基脂质体Gal-L可被ASGPR特异性识别,具备良好的肝细胞靶向性。Gal-DL显示出比DOX更强的抗癌性能,并表现出比羟基头基脂质体更强的HepG2癌细胞杀伤力,因而Gal-DL是一种有潜力的肝靶向治疗用药物载体。