课题名称：慢病中医临床研究示范方案科学性和可行性的调查课题来源：国家中医药管理局中医药行业科研专项：中医慢病临床科研体系及其成果转化应用模式研究(课题编号：201107006)研究目的：研制从临床研究实施者的角度评价中医防治慢病示范临床研究方案科学性和可行性的问卷,了解慢病中医临床研究基本情况,发现慢病中医临床研究方案设计与实施中的一些基本特点和存在的问题,为以后慢病中医临床研究的方案设计提供指导。研究方法：从临床研究实施者的角度,遵循量表的制作方法,在临床流行病学设计方案的原则下,制定《研究实施者对方案科学性和可行性的评价问卷》,调查慢病临床研究示范方案的科学性和可行性,具体研究方法如下：·成立研究工作组,明确研究方案设计科学性和可行性的概念；●综合运用文献研究、专家咨询、核心小组讨论、研究实施者访谈等方法,确立域体系,形成基本情况调查表和研究实施者对方案的评价问卷的条目池,制作《研究实施者对方案科学性和可行性的评价问卷》；·选择慢病课题组2个以上的分中心,调查对象确定为参与课题的研究实施者,完成问卷发放和回收工作,在其调查过程中进行质量控制,并进一步完善问卷,完成对调查数据的统计分析,提交慢病中医课题研究示范方案科学性和可行性的调查报告。研究结果：●慢病中医临床研究示范方案基本情况选择2011年中医慢病行业专项11项课题的19个临床研究方案,全部由医学院及其附属医院承担,参与课题实施的中心数量较多,半数以上超过10个分中心,涉及的临床研究多属于探索性研究,样本量较大,多数采用的是随机对照试验研究,采用多指标对结局进行综合评价。在干预方案中17个采用的是复杂干预,其中13个方案采用的是中西医结合治疗的方式；在干预要素的筛选上,有12个依据以往的临床研究证据,8个依据临床试验的系统评价；在复杂干预方案的确定上有14个研究方案有相关依据的说明；各个干预要素之间相互作用关系的探究缺乏,超过半数的文章均未涉及；组合干预方案较单一干预措施的优势多数方案未详细描述。多数方案中未涉及研究假说,17个随机方案中只有9个方案描述了随机分配序列的方法,运用分配隐藏的占8篇,基本实现了盲法,对于干预方案的可推广性仅有4个进行了详细描述,其他的均为涉及。●示范方案科学性和可行性的调查结果通过11项纵向课题的19个方案进行问卷调查,参与调查的382位研究实施者中女性居多,年龄集中在40岁以下,以硕士学历最多,以主治医师和住院医师为主,未参与方案讨论的占半数以上,说明能够较客观地反映方案设计的质量,参加GCP培训的人员比例为83%,非常熟悉6CP的人员比例为48.7%,说明在参与调查的研究实施者中多数人员接受过相关的临床科研课题的培训,具有良好的科研素质。19个研究方案的科学性评分都高于可行性评分,方案2、方案5、方案6、方案9、方案10、方案12、方案15、方案16、方案17、方案18和方案19这些方案的科学性和可行性评分差异有统计学意义。其中方案5的科学性评分最高,方案16的可行性评分最高,方案11的科学性和可行性评分最低。从382份问卷的科学性条目评分分布情况可以看出,选择“比较xx”和“非常xx"的人员较多,说明科学性条目评分总体上还是比较合理的,但是4.2%的研究实施者认为目标人群不太满足研究需要,2.6%的实施者认为纳入排除标准设置、治疗疗程设置和研究周期设置不太合理,认为方案的预期疗效水平、预期目标和预期成果推广方面不太能够实现的实施者比例分别是2.9%、5.5%和3.1%。可行性条目评分分布情况相对比较分散一些,选择“基本xx”和“比较xx”的人员较多,大部分实施者认为所参与的方案还是比较可行的,但是74.9%的研究实施者认为方案的研究成本一般和偏高。在对19个方案的科学性4个方面进行分析后,数据显示科学性评分普遍较高的集中在“研究方案的设计”方面,说明方案在研究方案的设计方面科学性较好,评分普遍较低的集中在“预期成果和推广”方面,说明方案在预期成果和推广方面科学性不太好。同时,分析19个方案可行性的5个方面得出可行性评分普遍较高的集中在“操作流程的设计”方面,说明方案在操作流程的设计方面可行性较好,评分普遍较低的集中在“依从性情况”方面,说明方案在依从性情况方面可行性不太好。在对9个病种的科学性4个方面进行分析后,数据显示科学性评分普遍较高的集中在“研究方案的设计”方面,说明方案在研究方案的设计方面科学性较好,评分普遍较低的集中在“预期成果和推广”方面,说明病种在预期成果和推广方面科学性不太好,其中,肾病病种的科学性评分较高,糖尿病病种的科学性评分较低。同时,分析9个病种可行性的5个方面得出可行性评分普遍较高的集中在“操作流程的设计”方面,说明方案在操作流程的设计方面可行性较好,评分普遍较低的集中在“依从性情况”方面,说明方案在依从性情况方面可行性不太好,其中,肾病病种的可行性评分较高,糖尿病病种的可行性评分较低。结论：本研究采用规范的问卷和量表的制作方法,研制了《研究实施者对方案科学性和可行性的评价问卷》,并对11项纵向课题19个方案参与方案实施的382位科研人员进行了调查,初步了解了慢病课题行业专项11项纵向课题研究方案的基本情况,探索了从研究实施者的角度评价方案科学性和可行性的方法,发现了慢病课题方案设计可行性低于科学性的共性技术问题,分析了其产生的原因,提出了应更加重视方案设计的可行性,保证方案科学性和可行性的平衡,能够为以后慢病中医临床研究的方案设计提供指导和借鉴。