骨髓增生异常综合征(Myelodysplastic Syndromes,MDS)是发生在多潜能造血干细胞阶段的异质性克隆性疾病,以造血细胞不可逆的数量和质量异常为特点,临床表现以贫血、感染或出血为特征。MDS治疗难度高,部分患者可转化为白血病,至今尚无理想的防治方法。根据中医理论,结合临床观察和文献资料的整理分析,以整体观念和辨证施治的思想为指导,可将MDS的发病机理概括为脾肾亏损为本、火伤血络为标、邪毒内袭为变,治疗采用相应的对策。益髓颗粒剂为北京中医药大学东直门医院制剂,该药由炙黄芪、党参、生熟地、菟丝子,阿胶、桃仁、当归、地龙等组成,具有益气养阴,活血化瘀解毒功效,主要针对骨髓增生异常综合征治疗,临床疗效相当满意。近年来,通过病症临床观察,对特发性血小板减少性紫癜、难治性血小板减少症、再生障碍性贫血、化疗后骨髓抑制等也显示了较好的临床疗效。基于此,本文总结了益髓颗粒剂自开发阶段至临床应用的过程,并探讨了其在现代血液病治疗上的意义及在此领域的应用价值。