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目的:研究含三氧化二砷方案在初治急性早幼粒细胞白血病诱导缓解、巩固维持治疗中的作用及疗效,观察毒副反应,为其临床应用提供更多经验。方法:本文以2002年1月至2011年5月就诊于吉林大学第一医院,治疗中应用三氧化二砷的初治APL患者为研究对象进行回顾性研究,根据诱导缓解方案不同分为三氧化二砷单药组(A组)及三氧化二砷联合全反式维甲酸双药诱导组(B组)比较其血液学缓解(CR)情况;达到CR后的患者根据其巩固治疗方案不同分为三氧化二砷单药组(C组)、三氧化二砷联合化疗组(D组),根据应用化疗的时机不同,将D组分为CR后立即应用化疗组(D1组)和三氧化二砷2-3疗程后序贯化疗组(D2组),比较其分子生物学缓解情况,总体生存率、无病生存率及复发率,并观察治疗毒副作用。采用SPSS18.0软件进行统计学分析,组间率的比较采用χ2检验,组间数值的比较采用t检验;采用Kaplan-Meier生存曲线进行生存分析,生存时间组间比较采用Log-Rank检验。p<0.05认为有统计学意义。结果:(1)共分析210例患者,2例诱导缓解过程中死亡,208例完成诱导缓解治疗,AS2O3单药与AS2O3联合ATRA双药诱导组完全缓解率分别为100%和99.4%,达CR平均时间分别为34.43±9.61(天)和32.49±10.09(天),早期死亡率分别为0%和1.2%,两组无明显差别,单药诱导组APL治疗相关分化综合征发生率低于双药诱导组,余毒副作用无明显差别。(2)达到完全缓解的病例205例,其中157例接受巩固治疗,As2O3单药组(C组)与As2O3联合化疗组(D组)分子生物学缓解率分别为49.1%和86.3%,组间差异显著,有统计学意义(p<0.05);两组达MR平均时间分别为7.61±1.07(月)与5.74±4.78(月),结果有差别,且有统计学意义(p<0.05);D组累积复发率(CIR)为6.7%,明显低于C组25.5%,并具有统计学意义(p<0.05)。(3)CR后立即应用化疗组(D1组)与As2O3后序贯化疗治疗组(D2组)达MR率分别为86.7%和86.1%,两者差异无统计学意义;达MR平均时间分别为2.75±2.31(月)与6.99±4.58(月),前者达MR时间明显缩短(p<0.05);CIR分别为3.3%和8.3%,两者有差别,但尚无统计学意义(p>0.05).(4)As2O3单药巩固治疗组(C组)中/低危组和高危组总体生存率及无病生存率未见明显差异(p>0.05)。结论:三氧化二砷单药诱导初治急性早幼粒细胞白血病CR率高、达CR时间短、早期死亡率低,毒副作用多为轻度、可逆的,与三氧化二砷联合全反式维甲酸相比可降低APL治疗相关分化综合征发生率;初发急性早幼粒细胞白血病在达CR后应用三氧化二砷联合化疗巩固治疗与单用三氧化二砷巩固相比,可提高分子生物学缓解率,降低复发率。