目的:用系统评价的方法分析不同中医药治疗措施治疗重症肌无力的临床疗效和安全性评价,以便为中医药MG的临床应用科学研究方面提供有力可靠依据。方法:制定科学合理的检索策略,采用计算机检索和手工检索相结合的方式,检索了CNKI中国期刊全文数据库、维普资讯中文科技期刊数据库和万方数据库(2007年1月-2017年1月)收录的中医药治疗MG临床随机对照试验(randomized controlled trials,RCTs)(中/英文),包括所有发表和未发表的期刊论文、学位论文、相关会议论文、研究报告和各种简报等。依据纳入及排除标准筛选文献,并进行质量评估和偏倚风险评估。提取纳入文献的数据资料,包括干预措施:治疗组为中医学治疗(包括中药汤剂、颗粒剂、膏剂、针灸、电针、推拿、按摩,中成药不包含中药提取物注射剂),对照组采用现代医学治疗(药物种类不限),其治疗开始的时间、给药途径、剂量、疗程不限。采用统计学RevMan5.3软件进行数据分析,首先应用P值及I~2进行异质性检验,根据异质性的大小选择相应的效应量模型,根据研究指标的类型选择不同的效应量,该研究指标为有效率属于二分类资料,应当合并效应量RR及95%可信区间进行Meta分析,通过绘制森林图发现各个研究之间的异常,进行敏感性分析探索异质性来源,用于评估数据和使用方法的不确定性对结果稳定性的影响,最后对大于10个以上的研究使用漏斗图判断发表偏倚的大小。结果:共有71项随机对照试验、4773例患者纳入分析。71项研究均由中文发表,其中期刊论文62篇,学位论文6篇,会议论文3篇,重症肌无力患者以为Ⅰ、Ⅱ型、眼肌型主。平均每项研究纳入67人,样本量最小18人,最大241人,所有受试者中男性2399人,女性2374人,年龄最小1岁2月,年龄最大70岁,病程最短2天,病程最长42年,有64个研究试验组干预均含黄芪成分,其余有2个研究为单味马钱子粉,2个研究为益气通络方,3个研究分别为参茸强力散、雷公藤多苷,珍宝丸。71项研究中,治疗组治疗措施中医药疗法为单一中药的66项,使用中药联合针灸的研究为5项,共包括5种干预对照类型。有效率作为临床疗效评价指标,依据治疗措施的类型进行亚组分型,最后进行了5项Meta分析,其中有统计学意义的4项。虽然中医辨证分型复杂,方证多样,但从本次研究结果发现,71项研究,有64个研究试验组干预均含黄芪成分,大约干预措施中90%含黄芪,其汤剂以补中益气汤为主,中成药以黄芪复方制剂较多;通过数据整理总结分析得出24项研究报告观察了安全性指标,4项研究两组均未出现明显不良反应,其余研究均记录了不同程度的不良反应及指标异常,其中出现频次最多的依次为胃肠道反应、激素性肥胖,并针对不良反应中的2项症状即胃肠道不适和激素肥胖进行了安全性评价,其中对中药汤剂联合西药与西药进行Meta分析,其结果表明中药汤剂联合西药治疗MG胃肠不适不良反应发生率较单用西药明显降低。且以黄芪为主药。结论:(1)中药汤剂、中成药、中药联合针灸西药治疗MG较单纯使用西药在临床疗效有效性和安全性方面更具优势。(2)因发表偏倚可能性较大,需要高质量的随机对照实验RCT以进一步验证。