【摘 要】
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[目 的]研究再生障碍性贫血行单倍型相合造血干细胞移植的安全性及移植后aGVHD预防的效果。[方 法]本研究纳入20例于2020年5月至2021年12月在解放军联勤保障部队第九二O医院行单倍型相合造血干细胞移植的AA患者的临床资料。采用氟达拉滨 40mg/m2×5d（-6d～-2d）+马法兰 120mg/m2× 1d（-3d）+环磷酰胺 300mg/m2×3d（-6d～-4d）作为预处理方案,根据
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[目 的]研究再生障碍性贫血行单倍型相合造血干细胞移植的安全性及移植后aGVHD预防的效果。[方 法]本研究纳入20例于2020年5月至2021年12月在解放军联勤保障部队第九二O医院行单倍型相合造血干细胞移植的AA患者的临床资料。采用氟达拉滨 40mg/m2×5d（-6d～-2d）+马法兰 120mg/m2× 1d（-3d）+环磷酰胺 300mg/m2×3d（-6d～-4d）作为预处理方案,根据患者病情需要,适当给予抗胸腺细胞免疫球蛋白,PT-Cy方案+芦可替尼（-1d～-+50d,5mg,q12h;+51d～+110d,5mg,qd;+111d～+180d,2.5mg,qd;患者体重≤25kg或合用唑类药物时用量在原基础上减1/2）+托珠单抗8mg/kg× 1d（-1d）作为aGVHD预防方案。研究随访截止时间为2021年12月31日。诊断符合《再生障碍性贫血诊断与治疗中国专家共识》（2017版）,aGVHD诊断及分级符合急性移植物抗宿主病国际联盟（MAGIC）标准。中性粒细胞植入标准为患者外周血中性粒细胞连续监测3天绝对值≥0.5 × 109/L;血小板植入标准为不依赖输血,患者血小板计数连续3天≥20×109/L;采用短串联重复序列多态性连锁分析（STR-PCR）患者嵌合状态;若有血型不合者,密切监测血型变化,及时干预处理。[结 果]1.20例再生障碍性贫血患者纳入研究,其中男性8名,女性12名,中位年龄12.5（3～36）岁,中位随访时间307（17-588）d。2.20例再生障碍性贫血患者有1例植入失败,行二次移植仍植入失败,最终因严重肺部感染死亡,其余均成功植入,中性粒细胞植入中位时间11d,血小板植入中位时间10d。3.本研究20例患者aGVHD发生率为25%（5/20）,其中Ⅱ-Ⅳ度aGVHD发生率为 25%（5/20）,Ⅲ-Ⅳ 度 aGVHD 发生率为 10%（2/20）。4.本研究Ⅱ-Ⅳ度aGVHD发生率为25%,肺部感染6例,出血性膀胱炎5例。5.本研究20例再生障碍性贫血有3例患者死亡,死亡原因包括植入失败、aGVHD等,3、6、12 个月 OS 率分别为 95%（19/20）、85%（17/20）、85%（17/20）,EFS 为 80%（16/20）,TRM 为 5%（1/20）。[结 论]1 在IST治疗失败、缺乏HLA全相合供者等条件限制下,Haplo-HSCT是治疗AA的一种安全、有效的治疗策略。2 采用氟达拉滨+环磷酰胺+马法兰作为预处理方案以及在PT-Cy方案基础上加用芦可替尼、托珠单抗作为GVHD预防方案,减少了植入失败率,细胞植入时间缩短,GVHD发生率降低,生存时间延长,具有一定临床价值。
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