基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。目前,缺乏安全有效的基因传递载体是制约基因治疗实施的一个主要瓶颈,选择合适的载体,使目的基因在靶细胞安全有效的表达是基因治疗成功达关键所在。壳聚糖是一种线性多聚糖,具备生物相容性、生物降解性等多种优点,是目前受到广泛关注的高分子基因传递载体。但壳聚糖的基因转染效率不高,在中性或生理pH值环境中的溶解性较差,为了克服其在基因传递中的局限性,本论文采用化学方法,对壳聚糖进行结构改造并对其在基因载体中的应用做进一步研究。本实验合成了四种不同胺乙基化百分比的氮-(2-乙胺基)-6-氧-乙二醇壳聚糖(EAGC):EAGC11,EAGC17,EAGC21,EAGC29。通过NMR对EAGC的结构进行表征以及各衍生物的乙胺基单体胺乙基化百分比进行测定。琼脂凝胶阻滞实验检测结果显示,在不同的聚合物与DNA/RNA的比例下,本实验所有聚合物都显示出良好的DNA/RNA包裹能力,并与之复合生成纳米粒。纳米粒是约+40mV的正电球型粒子,粒径范围是100-450nm。通过体外实验,EAGC17,EAGC21和EAGC29都成功地将β-半乳糖苷酶DNA质粒导入A431细胞中。聚合物的表EAGC29表现出最佳的基因转染能力。同时,EAGC11也成功地将β-半乳糖苷酶mRNA导入A431细胞中。除此之外,所有的EAGC聚合物的基因转染效率都明显地高于当前最佳的商业化转染试剂Lipofectamine。实验结果表明,本实验合成出了新型的壳聚糖衍生物EAGC,并成功地将其应用于体外细胞基因转染,在基因传递领域中有着巨大的发展潜力。