基因治疗是指将外源基因导入目标细胞并有效表达，从而达到治疗或预防疾病的目的。在基因治疗中，基因载体将外源基因运送到目标部位，开发安全有效的基因载体是基因治疗成功的关键。基因载体通常分为病毒载体和非病毒载体两大类。病毒载体转染效率高，但安全问题使其在基因治疗中的应用受到很大限制。非病毒载体安全，易于制备，于是，人们开始着眼于非病毒载体的研究。目前，在非病毒载体的设计上，研究最多的是阳离子聚合物载体。 聚L-天冬酰胺是一种可生物降解的水溶性高分子，毒性低，无免疫反应，作为药物载体在生物医用材料领域得到广泛应用。本文由聚丁二酰亚胺合成了一系列分子量不同的聚L-天冬酰胺，包括α，β-聚（2-胺乙基）-L-天冬酰胺（PAEA）、α，β-聚（4-胺丁基）-L-天冬酰胺（PABA）、α，β-聚（6-胺己基）-L-天冬酰胺（PAHA）、α，β-聚（胺二乙烯二胺基）-L-天冬酰胺（PAAPA）、α，β-聚（胺三乙烯三胺基）-L-天冬酰胺（PADAOA）。通过1H NMR、IR和GPC对所合成的产物进行了表征。体外细胞毒性实验表明聚L-天冬酰胺PAEA（Mn=2229）、PAAPA、PADAOA和低分子量的PAHA的毒性明显比聚乙烯亚胺（PEI）和聚-L-赖氨酸（PLL）的毒性低，而PABA和高分子量的PAHA只比PLL的毒性稍低，随着PAHA分子量增加，其水溶性减小，细胞毒性增加。并利用凝胶电泳研究了阳离子聚L-天冬酰胺（PAEA、PABA、PAHA、PAAPA、PADAOA）与质粒DNA相互作用的情况。结果表明在N/P（聚L-天冬酰胺氨基与DNA磷酸根之比）值从5：1到10：1时，阳离子聚L-天冬酰胺与带负电荷的质粒DNA完全中和并形成多聚复合物。聚L-天冬酰胺/DNA复合物具有稳定的Zeta电位。PAEA（Mn=2229）/DNA、PAAPA/DNA．复合物的平均粒子直径均为180nm，而PADAOA/DNA复合物的平均粒子直径为208nm。 树枝状聚合物是近年来发展起来的一种新型的阳离子聚合物基因载体。它通过静电作用与DNA紧密结合，并保护DNA不被降解，从而促使DNA顺利地进入细胞。本文设计、合成了以三乙醇胺为核的聚酰胺-胺（PAMAM）树形大分子。合成中采用了传统的PAMAM树形大分子合成方法，即重复交替的两步反应：先在树形分子末端的伯胺上进行Michael加成反应，再在树形分子末端的酯基上进行酰胺化反应。并通过IR、1H NMR对所合成的PAMAM树形大分子进行了表征。