目的:1、探讨UDCA治疗PBC患者的疗效及对抗M2水平影响2、研究抗M2水平与PBC患者发生发展及治疗预后相关性方法:历史性队列研究2008年10月1日至2018年10月1日吉林大学第一医院确诊为原发性胆汁性胆管炎的患者。根据纳入及排除标准选取PBC患者566例,其中经UDCA治疗(15 mg/kg/d)6个月以上且进行住院/门诊病历长期随访的患者278例。将研究对象分为抗M2阳性组(>20U/ml)和抗M2阴性组(≤20U/ml);抗M2高浓度组(≥150U/ml)和抗M2低浓度组(<150U/ml),分别记录各组基线临床和实验室数据,肝脏组织学、转归/预后、生存期(是否死亡或肝移植,记录随访时间、死亡时间)及每次复查抗M2值(ELISA法)及治疗1年后血清学检测等资料,进行统计学分析和比较。结果:本研究共纳入566例PBC患者,男女比例为1:6,平均年龄(58.94±11.30)岁,其中548例(96.82%)患者抗M2抗体阳性,18例(3.18%)患者抗M2抗体阴性。抗M2抗体阳性组和阴性组相比,ALP、r-GT、病理分期之间差异无统计学意义(P>0.05),但抗M2阴性组中gp210(62.5%vs31.10%)和sp100(37.50%vs19.44%)阳性率明显高于抗M2阳性组,差异具有统计学意义(P<0.05)。随访纳入的278例PBC患者,平均随访时间5.26±2.70年(中位数5.58年,范围6个月-8.3年),35例出现终点事件,肝病相关死亡29例,肝移植6例。抗M2抗体高浓度组与低浓度组相比,临床阶段、病理分期、APRI评分、Mayo评分差异无统计学意义(P>0.05)。103例PBC患者有UDCA治疗1年后临床资料,根据巴黎标准-I将其分为应答组(47例)和无应答组(56例),结果显示,应答组中抗M2呈下降趋势占46.81%,呈升高趋势占17.02%,无变化占36.17%,但无论抗M2是何种水平或状态,应答组和无应答组之间差异无统计学意义(P>0.05)。根据单因素Log-Rank检验及多因素COX模型分析得出,基线的抗M2水平不是影响预后及生存的危险因素(P>0.05)。126例PBC患者有长期监测抗M2水平,至随访结束时,肝功正常组(r-GT和ALP)中抗M2变化趋势差异无统计学意义(P>0.05)。此外,不同临床阶段中肝功正常组和异常组之间抗M2水平差异无统计学意义(P>0.05)。本研究分别比较了经UDCA治疗1个月、4个月、6个月、1年及2年后抗M2变化情况,结果显示:仅治疗1年后抗M2水平较治疗前下降,差异具有统计学意义(P<0.05),但其抗M2均值变化在10%的范围内,故视为无变化。其中25例患者有连续监测抗M2水平,抗M2均值在基线、2年、4年、6年分别为137.55、148.38、134.85、129.70,其上升或下降幅度均在10%范围内。换而言之,抗M2水平随治疗时间推移无明显变化。结论:我们得出抗M2抗体对PBC具有重要的诊断价值,但与PBC患者病情轻重及远期预后无关,且抗M2水平随治疗时间变化不明显。