背景造血干细胞移植后复发是恶性血液病移植失败的主要原因之一。为避免移植后复发这一不良临床预后,我们可以对恶性血液病患者采取移植后干预措施。其中包括去甲基化药物的维持治疗。地西他滨和阿扎胞苷均可抑制DNA甲基转移酶来逆转抑癌基因CpG岛的过甲基化状态。我们假设移植后去甲基化维持治疗能够降低复发,提高整体移植疗效。目的探讨去甲基化维持治疗对于恶性血液病移植患者的有效性及可行性。方法收集我院移植中心自2015年1月1日至2020年6月1日行异基因造血干细胞移植的恶性血液病患者213例纳入本研究。其中111例为试验组,包括16例MDS,49例AML（2例为MDS转化）,46例急性淋巴细胞白血病（B淋巴母细胞淋巴瘤/白血病30例,T淋巴母细胞淋巴瘤/白血病16例）,在移植后给予去甲基化药物（单药地西他滨或阿扎胞苷）维持治疗。另纳入同期移植102例作为对照组,包括15例MDS,43例AML（2例为MDS转化）,44例急性淋巴细胞白血病（B淋巴母细胞淋巴瘤/白血病26例,T淋巴母细胞淋巴瘤/白血病18例）,即移植后未使用去甲基化药物维持治疗。比较两组患者的一般临床资料,GVHD的发生情况,无病生存（DFS）率和总生存（0S）率。结果1.一般临床资料:两组资料在年龄、性别、疾病类型、移植前疾病状态、危险度分层、造血干细胞移植共患病指数（HCI-CI）评分、ABO血型相合程度、干细胞来源、供受者性别、移植方式、回输CD34+细胞数、单个核细胞数、粒细胞及血小板植入时间、aGVHD、cGVHD上均无统计学差异（P>0.05,表1）。2.生存情况:随访截止至2020年12月31日,中位随访时间26个月。试验组中位随访时间24.6个月,1例失访、31例死亡、其中复发死亡19例、GVHD死亡6例、感染死亡6例。对照组中位随访时间28.3个月,1例失访、57例死亡、其中复发死亡30例、GVHD死亡14例、感染死亡13例。OS:试验组1年、2年、3年OS率分别为79.1%、68.5%、59.9%。对照组1年、2年、3年OS率分别为53.6%、41.1%、36.4%,均低于试验组,两组差异有统计学意义（P=0.000）。DFS:试验组1年、2年、3年DFS率分别为76.9%、66.5%、62.1%。对照组1年、2年、3年DFS率分别为48.9%、40.5%、38.0%,均低于试验组,两组差异有统计学意义（P=0.000）。3.亚组分析:对AML进行分析,试验组与对照组在3年OS率、3年DFS率上差异均无统计学意义（51.3%vs 43.8%、52.0%vs 44.7%,P=0.153、P=0.140）。对B-LBL/B-ALL进行分析,试验组与对照组3年OS率分别为63.4%、35.0%,3年DFS率分别为68.7%、42.6%,两组差异具有统计学意义（P=0.011、P=0.014）。对T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤（Adult T-cell leukemia-lymphoma,ATL）进行分析,试验组与对照组3年OS率分别为79.0%、21.9%。3年DFS率分别为79.8%、22.2%。两组在OS及DFS上均有统计学差异（P=0.018、P=0.013）。对移植前疾病缓解状态为CR、MRD阴性患者进行分析,试验组与对照组在3年OS率、3年 DFS 率上均有统计学差异（70.1%vs 46.7%、72.2%vs 48.2%,P=0.000、P=0.000）。4.GVHD的发生率:试验组发生aGVHD共15例,9例Ⅰ-Ⅱ度,6例Ⅲ-Ⅳ度。cGVHD共12例,轻度8例,中度2例,重度2例;对照组发生aGVHD共24例,10例Ⅰ-Ⅱ度,14例Ⅲ-Ⅳ度。cGVHD共10例,轻度6例,中度2例,重度2例。两组在aGVHD和cGVHD上均无统计学差异（P=0.093、P=0.970）。结论1.去甲基化维持治疗能延长移植前CR、MRD阴性急性白血病患者的无病生存和总生存率。2.去甲基化维持治疗能延长B-LBL/B-ALL、ATL患者的无病生存和总生存率。3.去甲基化治疗不增加GVHD的发生率,耐受性良好。