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目的:探讨HLA半相合造血干细胞移植(stem cell transplantation, SCT)在治疗血液系统恶性疾病中的疗效及影响因素。方法:选取2008年4月~2011年3月在我中心接受亲缘HLA半相合SCT的46例患者,分析其总体生存率(overall survival, OS),无复发生存率(relapse-free survival, RFS)及移植相关死亡率(transplantation-related mortality)等,并根据患者年龄、移植物类型、供受者血型相合程度、供受者性别、供者来源及移植物CD34+细胞数量等进行单因素分析,分析其对HLA半相合SCT结局的影响。结果:(1)接受HLA半相合造血干细胞移植的46例患者中,急性髓细胞白血病(acute myeloid leukemia, AML)14例,急性淋巴细胞白血病(acute lymphocyte leukemia, ALL)16例,急性杂合性白血病(hybrid acute leukemia, HAL)2例,慢性粒细胞白血病(chronic myeloid leukemia, CML)5例,骨髓增生异常综合症(myelodyaplasia syndrome, MDS)7例,淋巴瘤(lymphoma)2例,移植时病人中位年龄24.5岁,病人男女性别比为31/15;移植物骨髓±外周血来源19例,单纯外周血来源27例;移植物平均有核细胞计数为10.05×10E8/kg,平均CD34+细胞数量为3.05×10E6/kg.(2)46例病人中位随访时间18个月,1年OS为65.6% (±7.6%),3年OS为65.6%(±7.6%);1年PRS为66.2%(±7.5%),3年PFS为66.2%(±7.5%);100天TRM为17.39%(±10.95%),3年TRM为26.08%(±12.69%)。平均中性粒细胞恢复时间为13.8天(±3.1天),血小板恢复时间为18.02天(±9.03天)。急性移植物抗宿主病(Graft-versus-host disease, GVHD)发生率为65.22%(±13.76%), cGVHD发生率为17.39%(±5.56%)。3年累计复发率为14.29%(±9.35%)。(3)各因素对移植结局的影响:根据患者年龄、移植物类型、供受者血型相合程度、供受者性别、供者来源及移植物CD34+细胞数量分组,中性粒细胞恢复时间在各组间均无显著性差异;血小板恢复时间在移植物来源为外周血组较骨髓±外周血组缩短(15.36天vs 21.72天),两者有显著性差异(P=0.047);各组间aGVHD的发生率无显著性差异;女性供者/男性受者组较其他供受者性别组有更高的cGVHD发生率,两者间有显著性差异(35.71% vs 9.38%,P=0.044)。各组间100天TRM和3年TRM发生率均无显著性差异;各组间1年和3年OS均无显著性差异。结论:对于缺少HLA全相合供者的血液系统恶性疾病高危患者来说,HLA半相合造血干细胞移植可以成为一个相对安全、有效的替代治疗方案。