目的:通过观察“芪连方”治疗脾虚湿热型眼肌型重症肌无力患者的单项中医症状分值、中医证候积分、重症肌无力临床绝对和相对评分以及实验室指标等方面的变化,评价“芪连方”的有效性及安全性。方法:本临床研究采取随机对照方法。研究对象来源于2019年01月至2019年12月,厦门市中医院脑病科和眼科的门诊及病房,共纳入符合入组标准的脾虚湿热型眼肌型重症肌无力患者70例,随机分为观察组和对照组,观察组35例给予中药汤剂“芪连方”联合溴吡斯的明片治疗,对照组35例给予“溴吡斯的明片”口服治疗,两组疗程均为八周。观察比较两组患者的单项中医症状、中医证候积分和重症肌无力临床绝对和相对评分变化的情况,并采用肝肾功能和心电图作为安全性指标,评价芪连方的有效性及安全性。结果:(1)本研究共入组70例患者,其中有66例病人完成了临床观察,观察组脱落1例,对照组脱落3例,总脱落率为5.71%。(2)治疗前,两组间的性别、年龄、病程、单项中医症状分布、中医证候积分及重症肌无力临床绝对评分的比较,差异均无统计学意义(P>0.05),具有可比性。(3)中医证候积分情况:治疗后两组的中医证候积分均较本组治疗前下降(P<0.01),观察组的中医证候积分从15.94±6.23降至7.65±4.37,对照组的中医证候积分从15.28±4.88降至10.59±4.60,两组相比,差异有统计学意义(P<0.05)。中医证候临床总体疗效结果示:观察组总有效率为88.24%,对照组总有效率为53.12%,两组相比,差异有统计学意义(P<0.01)。(4)重症肌无力临床绝对评分情况:治疗后两组的重症肌无力临床绝对评分均较本组治疗前下降(P<0.01),观察组的重症肌无力临床绝对评分从13.79±3.98降至5.53±4.27,对照组的重症肌无力临床绝对评分从12.75±4.40降至8.28±5.38,两组相比,差异有统计学意义(P<0.05)。重症肌无力临床相对评分总体疗效结果示:观察组总有效率为91.18%,对照组的总有效率为78.13%,两组相比,差异有统计学意义(P<0.05)。(5)临床观察过程中未出现不良事件。治疗前后,两组患者的肝肾功能及心电图检查等安全性指标均未见明显异常变化,差异无统计学意义(P>0.05)。结论:(1)芪连方联合溴吡斯的明片治疗脾虚湿热型眼肌型重症肌无力患者疗效明显,在降低中医证候积分、重症肌无力临床绝对和相对评分及改善临床症状方面比单纯运用溴吡斯的明片更具有优势。(2)芪连方无明显不良反应,具有良好的安全性。