目的:本课题来源于北京市科技计划课题“甲状腺功能亢进症病证结合诊疗方案推广验证”(编号:Z121107001012010)。通过对Graves病的中医证治规律分析和定量定性研究,形成中医量表。方法:(1)证治规律初探:纳入Graves病患者病历共240份,采集相关信息并对症状、证型、用药、方剂进行描述统计分析,探索不同阶段甲亢患者的特征症状、主要证型及用药规律和代表方剂。(2)中医PRO量表构建:根据国际量表研制规范结合中医基础理论,形成PRO量表的概念框架;通过病例回顾法、患者启发式访谈法、头脑风暴法、专家咨询法结合形成条目池,采用5级评分法作为条目池度形成初步量表,并通过认知评估访谈进一步优化量表;纳入门诊符合条件的Graves病患者200例,发放PRO量表问卷,统计患者的基本信息、完成时间和量表结果,利用SPASS 23.0软件对量表进行科学性考评,主要考察量表的可行性、信度、效度等方面。结果:(1)证治规律初探:Graves病患者以女性为主,女性发病比例明显大于男性,青年和中年期为疾病的高发期,患者多集中在高文化水平层次。初发甲亢的患者以颈肿、急躁易怒、心慌、怕热、多汗、手心热、震颤、眼突、多食易饥、口咽干燥等症状多见,辨证以阴虚阳亢证、肝郁气滞证、痰湿内阻证为主,方多用滋阴潜阳甲亢方、丹栀逍遥散、藿朴夏苓汤加减。经过治疗的减药期患者以颈肿、乏力、口咽干燥、双目干涩、怕热、多汗、急躁易怒、心慌、眠差、胸闷等症状多见,辨证以气阴两虚、痰湿内阻证为主,方多用参芪地黄汤、藿朴夏苓汤加减。(2)中医PRO量表构建:结合FDA指南和中医基础理论,从病理生理、心理、社会、治疗这四个领域考虑,联系中医七情五脏理论,形成PRO量表的概念框架。提取中国中医科学院广安门医院内分泌病房2013年1月1日至2017年12月31日以Graves病为第一诊断住院的患者病历共计100例,采集基本信息和症状,统计形成条目池的的基础项26条;对广安门医院内分泌门诊符合Graves病诊断的30名患者进行概念启发式访谈,总结归纳形成的57条基础条目。通过小组头脑风暴对基础条目进行语言转化,专家组对条目进行筛选合并,形成的Graves病PRO初选量表总共包含42项条目,其中生理病理领域共33条,社会领域3条,心理领域3条,治疗领域3条。以五级评分法作为量表评分尺度形成问卷,通过对10名患者的认知评估访谈进一步优化量表的措辞表述,优化量表。于广安门医院内分泌门诊对符合纳入条件的患者共计发放200份PRO量表,回收194份,有效问卷192份,回收率97%,完成率96%,93%的患者能够在10分钟内完成量表,表明了该量表的可行性良好。在信度的评价上,总量表的克朗巴赫系数为0.917,分半系数为0.943,生理病理领域、社会领域和心理领域的克朗巴赫系数和分半系数均显示了较好的信度,治疗领域在剔除了条目42后也表现了良好的信度,表明总体量表信度考评良好。在量表的效度考评上,内容效度通过斯皮尔曼相关系数进行检测,评价每项条目与四个领域之间的相关系数,结果显示除条目2外各领域的条目均与所属领域具有高相关性,表明量表的内容效度良好;结构效度的考评采用因子分析法,通过主成分法提取公因子后通过最大方差旋转,得到67.67%的变量能够使用公因子解释,显示了本量表的结构效度良好。Graves病的中医PRO量表经过科学性检验具有良好的可行性、信度和效度。结论:(1)证治规律:甲亢发病初期多体现阴虚阳亢的相关症状,方可选用滋阴潜阳甲亢方以滋阴潜阳;治疗减药期的甲亢患者以气阴两虚证为主,兼有痰湿、血瘀、气滞等病理表现,方可选用参芪地黄汤以益气养阴,藿朴夏苓汤以化湿。(2)PRO量表构建:终选量表包括40项条目,生理病理领域32条,社会领域3条,心理领域3条,治疗领域2条,经过统计学检验Graves病的PRO量表具有良好的可行性、信度和效度,是具有较好科学性的PRO量表。