新药开发是一项非常复杂、昂贵且耗时的研发工作,在保证药物有效性的前提下,药物安全性问题备受关注。药物所引起的心脏毒性、肝毒性和神经毒性等方面的不良反应是临床治疗中的严重并发症,同时也是候选药物研发失败的关键原因之一。传统的药物发现和开发依赖于昂贵且费时的动物模型,例如小鼠、大鼠、犬和猴子等,体内动物实验可以提供正在开发的各种治疗药物的临床前安全性评价,广泛用于毒理学研究。由于物种差异产生的血脑屏障对药物通透性不同以及药物代谢和相关毒性等均会导致从动物模型外推到人类的试验发生失败,也不能很好地解释药物引起的毒性作用的机制。近年来越来越倾向于从动物模型转向基于细胞模型的体外评价,体外细胞模型可以减少动物使用,有效替代或补充体内动物实验,可用于研发早期的药物高通量筛选,对于药物体外安全性评价也有十分重要的意义。人诱导多能干细胞的研究可以避免与胚胎干细胞相关的伦理道德问题,提供简单、可重复且经济有效的药物毒性筛选工具,有助于提高药物临床前安全性评价的可靠性,也可用于研究疾病发生发展的机制和相关信号传导通路等。目前已有商业化的人诱导多能干细胞衍生的心肌细胞、肝细胞和神经细胞,这些细胞模型可以有效避免种属差异,更好地检测药物在特异性组织中引起的不良反应,在药物心脏毒性、肝毒性和神经毒性临床前评价中具有良好的应用前景。此外,源自患者的人诱导多能干细胞对于患有神经退行性疾病、心血管疾病和肝脏疾病的患者治疗起一定的作用,也可以产生用于移植疗法的替代细胞。人诱导多能干细胞衍生的细胞在毒性评价和药物开发中的应用具有广阔的研究前景,本综述提供了有关人诱导多能干细胞基本信息的概述,并介绍了在药物开发和毒性评价中应用人诱导多能干细胞衍生的心肌细胞、肝细胞和神经细胞模型的研究进展。