利用慢病毒介导制备转β珠蛋白基因小鼠评价β地中海贫血的基因治疗

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<正>慢病毒载体近年来已成功地应用到β地贫的基因治疗中,证实能够有效地改善β地贫的症状。但是其治疗作用的稳定性和长期效应仍有待观察。我们成功地构建了人类β珠蛋白基因的慢病毒表达载体,通过对654小鼠受精卵的卵周隙显微注射的方法,成功地制备了转人类β珠蛋白基因小鼠。通过 PCR 方法鉴定转基因小鼠基因型,共获得四种小鼠;1.正常小鼠 Hbb+/Hbb+;2、654小鼠 Hbbth-4/Hbb+;3、正常的转基因小鼠βhu-Hbb+/Hbb+;4、654转基因小鼠βhu- Hbbth-4/Hbb+。通过小鼠繁育获得转基因小鼠的 F1和 F2代,并且发现654转基因小鼠后代的存活率较654小鼠显著提
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