背景:传统重症肌无力(Myasthenia Gravis,MG)治疗包括溴吡斯的明、糖皮质激素、免疫抑制剂(硫唑嘌呤、甲氨蝶呤等)、丙种球蛋白、血浆置换及胸腺切除术等,但仍有部分患者疗效不佳,称为难治性重症肌无力(Refractory Myasthenia Gravis,RMG)。针对这部分患者目前尚无公认的标准治疗方案。目的:探讨环孢素A治疗RMG的疗效和安全性。方法:2013.01-2014.12间收住浙江省人民医院神经内科的RMG患者6例(均为女性,平均年龄50.17岁±12.43,年龄跨度35~63岁),Osserman分型4例为Ⅲ型、2例为Ⅳ型,均合并胸腺瘤。其中5例行胸腺切除术(B2型3例、B3型2例),剩下1例为侵袭性胸腺瘤伴肺部及右侧胸膜转移、未行手术治疗。在联合溴吡斯的明、糖皮质激素、以及免疫球蛋白或血浆置换治疗情况下,患者仍反复发生肌无力危象,予以联合应用环孢素A 2.5mg/kg/d,分别在治疗前和治疗后第1、3、9、12周时行Osserman分型评估、MG临床绝对评分和相对评分[(治疗前临床绝对评分-治疗后临床绝对评分)/治疗前临床绝对评分]以评估疗效,并通过血压监测、血常规和生化复查以评估其安全性。结果:(1)Osserman分型显示:治疗第1周末,3例患者降至ⅡB型;第3周末,所有患者均降至Ⅱ型(3例ⅡA,3例ⅡB);第9周末及12周末,6例患者均达到ⅡA型;(2)MG临床绝对评分显示:治疗前、治疗第1、3、9、12周末MG临床绝对评分分别为30.67±3.67分、21.12±3.59分、14.83±2.99分、12±5.94分、4.67±2.26分;(3)MG临床相对评分显示:治疗第1周末2例好转,第3周末1例显效、3例好转,第9周末2例显效、3例好转,第12周末4例显效、2例好转;(4)6例患者在观察期内均无不良反应。结论:本研究结果显示糖皮质激素联合环孢素治疗RMG是有效、安全的,并具有快速起效的优点,提示对于需要快速控制病情或需要反复血浆置换、丙种球蛋白控制病情的RMG患者,环孢素A具有较好的应用前景。