临床试验是指以人为研究对象所有医学研究,是探索和揭示生命的奥秘的科学活动,必须在遵守伦理学规范(赫尔辛基宣言)下展开。临床试验广义上可分为实证性研究和探索性研究,试验的设计根据其几大要素可分为随机对照试验、非随机对照试验、队列研究、病例一对照研究及交叉试验等等。随机化和平行对照是随机对照试验的两大要素,这样的设计才能最大限度地减小受试对象选择及分配所带来的偏倚,因而随机对照试验被誉为金标准。一个好的临床试验设计必须在明确研究目的的前提下考虑到设计类型、评价指标、评价体系(统计分析方法)。以新药注册为目的临床试验必须是随机对照试验,必须遵照相关国家和地区的制定临床试验规范(又称GCP),如欧盟、美国和日本共同制定的ICH规范、中国的《新药临床试验管理规范》。设计阶段首先要考虑对照的选取、随机化的实施、研究样本的大小以及如何规避研究过程中的偏倚等,同时考虑评价指标(主、次要疗效指标,安全性评价指标)及其相应的统计分析方法和策略。