目的:益髓青黄散治疗骨髓增生异常综合征(MDS)具显著疗效,本研究旨在进一步扩大其治疗MDS的病例数,明确不同类型MDS的疗效差别,并探讨治疗的规律性以及对生存期的影响。方法:以我院2006年1月-2013年3月门诊和病房患者65例为研究对象,根据患者不同体重状况,予以青黄散0.8g-2.4g/天,分2-3次饭后顿服(个别患者因不良反应可适当减少药量);红参粉1g/次,3次/日,温水冲服。所有患者均不加用可能针对本病起治疗作用的西药,也不用其他任何中成药或中药煎剂。以2个月为一个疗程,两个疗程结束后判定疗效,有效患者继续服药维持治疗以观察远期疗效。并发症处理:必要时可予成分血输注;感染时,可加用抗菌药物。结果:①益髓青黄散治疗MDS总缓解率(CR+PR+MCR+HI)为52.3%,总有效率(CR+PR+MCR+HI+SD)为81.5%。治疗前后临床症状明显改善,外周血三系显著提高(P<0.05),有效患者(CR+PR+MCR+HI)作用更加明显。在观察期2个疗程,有效率逐月增加:1个疗程后多半患者可获效果,2个疗程后基本达最高有效率96.3%。多数患者有效后继续用药,整体疗效得到进一步提高。益髓青黄散对红系作用最快,用药1疗程后半数以上患者达HI-E。而粒系、巨核系则较慢。②不同的年龄段、性别、WHO分型、IPSS危险度、病程长短、中医证型,原发/继发、初治/复治及体力状况间疗效无明显差异(P>0.05)。③治疗前中性粒细胞数值<0.5×10~9/L组与>0.5×10~9/L组的疗效无显著差异(P>0.05),对患者生存期均无显著影响(P>0.05)。④输血依赖者与不输血者疗效无差异(P>0.05),而治疗前输血依赖组与不输血组生存曲线分布差别具有统计学意义(P<0.05),依赖输血患者生存期明显缩短(P<0.05),提示输血是影响总体生存的重要因素之一。⑤治疗前后骨髓中原始细胞、粒系、红系比例无明显变化(P>0.05),治疗有效患者骨髓原始细胞比例稍降,但P>0.05;增生过于活跃或低下患者治疗后均趋于正常。⑥疗效CR+MCR组与HI+SD组、F组间骨髓红系比例差异均具统计学意义(P<0.05),HI+SD组与F组间骨髓红系比例差异无统计学意义(P>0.05),此结果与前期研究结果略为不同。⑦有+8核型改变、正常核型、其它异常核型三组间疗效差异无统计学意义(P>0.05)。⑧生存曲线分析,疗效缓解者(CR+PR+MCR+HI)较未缓解者(SD+F)生存率高、生存期长(P<0.05),此结果与前期研究结果不同。⑨将有效与无效患者口服含砷药物雄黄量比较,结果显示无明显差异(P>0.05)。结论:1.益髓青黄散治疗MDS疗效确切,患者外周血白细胞、血红蛋白、血小板及中性粒细胞显著提高,生存质量得到提高。初步显示延长了生存期,但需得到进一步验证。2.患者性别、年龄、WHO分型、疾病危重程度、病程长短、是否原发、是否初治、体力状况、中医证型对疗效无明显影响。3.用药疗程与疗效密切相关,随着治疗时间的延长,有效率逐渐升高,部分患者整体疗效得到进一步提高。治疗4个月(2个疗程)结束时,白细胞、中性粒细胞、血红蛋白及血小板值均显著升高。其中治疗1个月时白细胞及血小板稍减少,而后逐渐升高或至正常。4.输血依赖与否及输血量的多少对疗效影响不大,但是影响总体生存率的重要因素之一。5.治疗前中性粒细胞的数值,对益髓青黄散的疗效影响不显著。6.治疗前后骨髓中原始细胞、红系、粒系比例变化不明显,可能与病例数较少有关。7.骨髓红系比例高者经益髓青黄散治疗更易取得良效。8.细胞遗传学改变对益髓青黄散治疗MDS疗效无明显影响。9.经益髓青黄散治疗获缓解者不仅生存质量得到了提高,生存期也得到延长。10.尚无充足证据证实口服雄黄量对益髓青黄散治疗MDS效果有明显影响,需更多数据累积以探究。11.服用益髓青黄散治疗MDS不良反应少且轻,多可通过减量或加用它药辅助缓解不适,安全方便。