再生障碍性贫血(Aplastic animia,AA)是一种由造血干细胞和祖细胞数量异常和功能紊乱引起的免疫反应疾病,主要临床症状为外周细胞血症和骨髓衰竭。目前认为T细胞介导的免疫反应紊乱对AA的发展起着至关重要的作用。间充质干细胞(MSC)被认为对自身免疫性疾病细胞治疗的重要预防和治疗策略。在这里,我们研究人类牙龈衍生的间充质干细胞(GMSC)对AA小鼠模型的预防和治疗能力。B6D2F1小鼠随机分为四组:正常对照组、骨髓衰竭模型、成纤维细胞移植组和GMSC移植组。在GMSC治疗AA小鼠中,通过静脉尾注射GMSC发现,GMSC明显降低了AA小鼠的死亡率,显著增加白细胞、血红蛋白和血小板的数量。皿染色结果表明,GMSC移植组骨髓腔内有核细胞数量显著高于模型组,且腔内充血情况显著得到改善。此外,GMSC还显著降低AA小鼠CD8+细胞、Th1细胞和Th17细胞的比例,而增加Treg的表达。qPCR结果表明GMSC显著降低TNF-α、Tbx21、Rorγt、Gata3、IFN-γ、IL-17、IL-23等的表达,而增加TGF-β、IL-10的表达。Elisa血清检测也显示,GMSC移植组显著减少AA小鼠IFN-γ、TNF-α、IL-17、IL-6的表达。我们的结果表明,GMSC通过对免疫介导的AA小鼠造血再生的重建和改善骨髓衰竭损伤程度,潜在的具有控制AA小鼠病情发展并降低死亡率的作用。因此,我们认为GMSC可以预防甚至治疗AA小鼠。