近年来，干细胞已成为生命科学及再生医学研究的重点，其根本原因是干细胞和干细胞技术为人类战胜难治疾病和提高生活质量等带来了巨大的希望。 干细胞具有在体外大量增殖和分化为多种细胞的潜能，可为再生医学的替代治疗提供充足的细胞来源。人胚胎干细胞还可以用于研究人类发育早期事件，加深我们对遗传性疾病的认识，进而促进这些病的治疗。近年来诱导多能干细胞的获得(iPS)绕开了胚胎干细胞研究一直面临的伦理和法律等诸多障碍，在医疗领域的应用前景非常广阔。干细胞的研究及应用离不开其正确的体外培养及分化。而干细胞的自我更新、定向分化及iPS 的诱导等都离不开特定的培养环境。小分子化合物是组成这种培养环境不可或缺的重要部分。利用小分子化合物，我们不仅可以维持干细胞的体外增值，也可以提高iPS 的诱导效率。更重要的是，这些小分子化合物可以帮助我们了解干细胞命运决定过程中重要的信号机制。