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许多疾病的病因和病理机制复杂不清，涉及环境、遗传、年龄、性别等多种因素，是药物与机体相互作用研究时需认真对待的问题，在药物临床研究中需全面分析疾病的症状、体征、实验室指标随病程变化规律与药物疗效和不良反应之间的关系，寻找科学合理的临床终点尤其是替代终点和新的生物标志物，对于提升中国药物临床研究、临床合理用药和新药创制等工作具有重要意义。临床药理学不是“药物与临床研究和应用”的全部，不能代替新药研制、临床治疗，但是不可或缺的重要的桥梁和纽带，对于开展上述工作具有重要的指导作用。