目的:根据中医学"肾藏精生髓主骨"理论,从基因及分子水平部分阐明骨质疏松症"肾虚精亏、骨枯髓减"证候病机的科学内涵,以及补肾益髓中药防治骨质疏松症的作用机制。材料方法:本研究以去卵巢所致绝经后骨质疏松症大鼠模型为研究对象,以鹿茸为主药的补肾益髓中药(高、低剂量组)为研究因素,阳性对照药组包括盖天力组、骨疏康组,并设补脾组进行比较。实验效应指标采用RT-PCR法与Western印迹杂交法检测骨、肾、下丘脑组织骨形成蛋白-4(BMP-4)、护骨素(OPG)、过氧化物配体增殖物激活受体γ2(PPARγ2)mRNA和蛋白表达。结果:①去卵巢所致骨质疏松症大鼠BMP-4mRNA和蛋白表达水平骨组织明显下降(P<0.01),而肾、下丘脑组织明显升高(P<0.01)。OPG mRNA和蛋白表达水平骨、肾组织明显降低(P<0.01);下丘脑组织则明显升高(P<0.01)。PPARγ2mRNA和蛋白表达水平骨、。肾组织明显升高(P<0.01);下丘脑组织明显降低(P<0.01)。②补肾益髓中药高、低剂量组均可明显提高股骨骨密度(P<0.05)。③补肾益髓中药能明显上调骨组织而下调肾和下丘脑BMP-4mRNA和蛋白表达水平(P<0.01);明显上调骨、肾而下调下丘脑组织OPG mRNA和蛋白表达水平(P<0.01);明显下调骨与肾、上调下丘脑组织PPARγ2mRNA和蛋白表达水平(P<0.01)。骨疏康对照组与补肾益髓中药作用相似(P>0.05);优于盖天力组、补脾组(P<0.05)。结论:骨质疏松症"肾虚精亏、骨枯髓减"病机之一是骨-肾-下丘脑等多器官组织在基因及蛋白水平上的成骨-破骨-成脂平衡失调,补肾益髓中药可能通过促进成骨、抑制破骨、减少成脂的调控作用,从而有效地防治骨质疏松症。