【摘 要】
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研究目的：探讨HLA单倍体相合造血干细胞移植治疗Duchenne型肌营养不良症(DMD)的安全性和有效性.方法：用FBCA预处理方案,环孢素A(CsA,3mg/kg/d)+短疗程甲氨蝶呤预防GVHD.对4
【机 构】
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南方医科大学珠江医院血液科,广州510280
【出 处】
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广东省医学会第十七次血液病学学术会议
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研究目的：探讨HLA单倍体相合造血干细胞移植治疗Duchenne型肌营养不良症(DMD)的安全性和有效性.方法：用FBCA预处理方案,环孢素A(CsA,3mg/kg/d)+短疗程甲氨蝶呤预防GVHD.对4例DMD患者进行HLA单倍体相合造血干细胞移植,观察造血植入情况和不良反应及对原发病的治疗效果.结果：4例男性患者,中位年龄9岁(6～16岁),接受HLA单倍体相合干细胞移植,相合位点依次为5/10(母亲)、7/10(父亲)、6/10(母亲)、5/10(母亲),其中病例3供受者血型不合(供者A型,受者O型).
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