核酸是生物体内遗传信息储存与传递的一个重要载体，在生物功能的调控上也发挥着极其重要的作用，随着人们对核酸的结构与功能认识的不断深入，核酸正在发展成为一个药物设计的重要靶点。从核酸的结构与功能出发，可以将目前以核酸为靶点的药物设计主要可以分为以下几类： 1. 基于核酸代谢机理的药物设计。在核酸的代谢合成与代谢分解过程中，有许多酶参与其中，这些酶尤其是某些特异性的酶就成为药物设计的理想靶点；同时模拟核酸代谢过程中的底物结构，也是药物设计的一条重要途径。这类药物有二氢叶酸还原酶抑制剂、胸苷酸合成酶抑制剂、逆转录酶抑制剂等，在抗肿瘤、抗病毒的临床药物中占有重要地位。 2. 基于核酸序列结构的药物设计。利用Watson-Crick碱基配对原理，设计与特定基因互补配对的序列，如反义核酸和小干扰RNA，能特异性地抑制基因的表达，理论上这是一条理想的合理药物设计途径，但药物递送是制约这类药物发展的瓶颈之一。 3. 基于DNA双链结构的药物设计。DNA 通常以右手双螺旋的形式存在，并形成了两种形式的沟区，即大沟与小沟，与DNA作用的药物有两种不同的作用方式：一种是药物与DNA 中的碱基等部位形成共价结合，另一类是非共价结合，即药物与DNA通过氢键、电性和疏水相互作用而结合，结合模式又有碱基对插入模式和沟区结合模式。