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恶性脑肿瘤特别是胶质瘤，采用传统方法还是难以治愈。由于传统细胞毒化疗药物缺乏特异性，它们在抗肿瘤的同时，对正常组织和器官也有毒性作用。肿瘤的恶性进展涉及到癌基因的扩增和过表达，抑癌基因的缺失及一些重要的信号传导通路的异常。针对肿瘤细胞内传导通路(包括肿瘤生长、侵袭和转移等)上的特异(或相对特异)分子的靶向治疗是近年的研究热点，这种分子靶向治疗特异地攻击肿瘤细胞而对正常细胞无损害，有望是传统细胞毒化疗以外的肿瘤化学治疗的突破口。本文简要回顾近年在脑肿瘤分子靶向治疗方面的进展。