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目的探讨局限进展期胃肠间质瘤(GIST)行伊马替尼术前辅助治疗的有效性和安全性。方法回顾性分析中山大学附属第一医院2008年1月至2013年12月确诊为局限进展期GIST并接受伊马替尼术前辅助治疗的23例病人的临床病理资料。结果术前伊马替尼治疗中位时间为6(1~18)个月,22例400 mg/d,1例600 mg/d持续口服。22例获得有效的影像学评价,其中,19例(86.4%)影像学评价为部分缓解[1例术后证实病理学完全缓解(4.5%);实际部分缓解18例(81.8%)];疾病稳定3例(13.6%)。无原发耐药进展的病人。经过术前治疗,肿瘤缩小中位数为4(0~9)cm。伊马替尼术前停药时间为7(5~14)d。伊马替尼术前治疗期间,3级或以上不良反应发生率26.1%(6/23),其中3级粒细胞减少2例,4级药疹1例,消化道出血3例(1例死亡)。手术完整切除22例。术后发生3级以上手术相关并发症2例(9.1%),均为术后延迟性胃排空,均经保守治疗后治愈。22例病人中,KIT基因外显子11突变18例(81.8%),KIT基因外显子9突变3例(13.6%),KIT和PDGFRA野生型1例(4.5%)。20例病人术后接受辅助治疗,辅助治疗中位时间25(4~74)个月。随访中位时间为50(39~105)个月。预计术后5年无病存活率和总存活率分别为65.6%和80.5%。但单因素及多因素Cox回归分析显示,术后无进展生存及总生存时间与各种因素无相关性。结论伊马替尼术前辅助治疗局限进展期GIST总体耐受良好,有助于缩小手术范围,严重不良反应发生率低,治疗期间应注意观察和合理处理药物副反应。伊马替尼术前辅助治疗能否改善GIST病人总生存期尚待进一步大样本研究。