背景:临床疗效和特异性作用是治疗2型糖尿病选择用药的重要影响因素,而随机对照试验(randomized controlled trial,RCT)是评价临床疗效的有效方法。随着治疗2型糖尿病上市中成药种类的增多,其临床疗效定位及疗效评价的RCT的方法学值得探索。目的:调查治疗2型糖尿病上市中成药种类及其上市后对其进行临床疗效评价的RCT的方法学质量。检索策略:手工及电子检索《新编国家中成药》、《中华人民共和国药典临床用药须知中药卷》、国家食品药品监督管理局网站、中华人民共和国人力资源与社会保障部网站,查找治疗2型糖尿病的中成药;电子检索中文医学文献数据库:中国知网数据库、重庆维普中文科技期刊数据库、中国生物医学文献数据库网络版和万方数据。所有数据库检索时间从建库截止至2011年8月。纳入标准:筛选干预时间≥3个月的上市中成药治疗2型糖尿病的RCT报告。资料提取与分析:由两名系统评价员独立提取并筛选研究信息。以偏倚风险评价研究质量,资料提取表内容包括RCT的设计与方法、中成药种类、药品说明书报告的适应证、药品的功能主治。结果:检索出149种具有2型糖尿病治疗作用的中成药,其中以治疗阴虚热盛、气阴两虚、气阴两虚兼血瘀证候的中成药种类为主,各为48种(32%)、58种(39%)、22种(15%)。获得41篇符合纳入标准的RCT研究文献,无多中心RCT研究。偏倚风险分析显示,81%的研究只交代了使用随机分组方法但未报告随机数字产生的方法;98%的研究未报告随机序列隐藏的方法;5%的研究报告使用安慰剂;10%的研究报告了结局损耗;无1项研究报告使用意向性治疗分析;98%的研究报告了2型糖尿病诊断标准,研究对象主要是门诊为主无明显并发症的2型糖尿病患者(76%);报告的样本量为(106±60)人,最小样本量为40人,最大样本量300人;纳入研究中未见终点结局报告。结论:纳入的RCT研究报告的研究对象、诊断标准、纳入和排除标准以及临床结局指标等研究内容未能体现中成药上市后对其进行临床疗效评价的目的,也未能反映中医辨证论治特色。建议尽快制定上市中成药临床疗效评价的设计、实施及报告规范,改善对上市中成药进行临床疗效评价的方法,促进中成药的合理使用。