目的研究有机阳离子转运体(OCTN2)介导的肾靶向雷公藤内酯醇(TP)前体药物TP丁二酸酯(TPS)-L-肉毒碱(TPS-L-Carnitine)的合成方法和体外靶向细胞摄取。方法将TP与丁二酸酐在碱性条件下生成TPS,再与L-肉毒碱成酯得前体药物TPS-L-Carnitine,利用OCTN2对L-肉毒碱的特异性识别和结合,使前药主动靶向到肾近端小管上皮细胞。初步研究不同温度、浓度以及竞争抑制剂存在时人近端小管上皮细胞株HK-2细胞对前药和母体药物的摄取。结果 HK-2细胞对前药的吸收可饱和,具有温度和浓度依赖性,可被竞争抑制剂抑制,37℃相同给药浓度时,细胞对TPS-L-Carnitine的摄取明显多于TP,证实细胞对TPS-L-Carnitine的摄取机制是通过转运体介导的内吞作用。结论 TPS-L-Carnitine具有良好的肾靶向性,为进一步体内肾靶向研究奠定了基础。