目的：观察GEN、As₂O₃。单独及不同浓度组合联用对CML细胞增殖的影响，并进行亚砷酸体内治疗加速期CML的疗效及毒性评估，以探索治疗CML更有效的手段。方法：通过细胞增殖与活力检测、细胞形态观察、集落培养、DNA凝胶电泳、流式细胞术、细胞分化、RT-PCR等方法，分别观察GEN、As₂O₃单独及二者联用对K562细胞系及CML白血病原代细胞生长与分化的影响，在此基础上试用1％亚砷酸注射液（1％As₂O₃溶液）治疗了7例AP期CML患者，并按照有关标准进行临床疗效的评定。结果：（1）GEN和As₂O₃二者均可明显抑制K562细胞系的增殖，其作用机制可能通过降低bel-X_L mRNA的表达、诱导凋亡，使G₁、S期细胞减少、G₂期细胞增多所介导，这种效应具有时间与剂量依赖性；二者间具有协同作用；此外，GEN诱导凋亡虽不如As₂O₃显著，但可诱导细胞部分向红系分化。（2）GEN和As₂O₃对CML原代细胞的作用及其机制同结果（1），但作用不如对K562细胞显著。（3）7例AP期CML患者经亚砷酸注射液平均治疗40.5d后，3例CR，4例PR，且7例均耐受良好，无1例出现严重毒副作用。结论：（1）GEN可非选择性地显著抑制K562细胞系及CML原代细胞增殖，这种作用呈时间与剂量依赖性，二者相比，前者尤为敏感。（2）As₂O₃可抑制K562细胞系及CML原代细胞增殖，这种作用亦呈时间与剂量依赖性，其中对前者作用较为显著。（3）GEN与As₂O₃具有协同诱导K562细胞系及CML原代细胞凋亡，抑制增殖的作用，但不能协同使细胞向红系分化。（4）亚砷酸注射液治疗AP期CML，部分患者疗效肯定，且服用简便、毒副作用轻微。（5）GEN、As₂O₃抑制CML白血病细胞增殖，机制可能与降低bcl-X_L mRNA的表达，诱导凋亡有关，同时，GEN还可诱导细胞部分向红系分化。