目的 从临床观察和动物实验两方面研究益智合剂治疗老年性痴呆的临床疗效和作用机理。方法与结果 临床研究用益智合剂治疗老年性痴呆（AD）患者30例，脑复康治疗25例，对照观察临床症状、总疗效及神经心理学检查积分的变化。结果表明益智合剂治疗组总有效率为86.7％，优于脑复康组的52％，治疗前后的中医临床症状积分、神经心理学检查HDS、MMSE、ADL、FAQ积分的改善情况均优于脑复康组。实验研究采用5月龄大鼠60只，分为六组，各10只，其中五组以D-半乳糖颈后皮下注射造模，分别给予生理盐水、脑复康、益智合剂大、中、小剂量治疗，余大鼠10只为青年对照组（不造模），给予生理盐水，6周后观察实验大鼠的学习记忆能力，一氧化氮（NO）、超氧化物歧化酶（SOD）、过氧化脂质（LPO）含量及胆碱酯酶（CHE）、ATP酶活力改变。结果表明益智合剂能明显改善模型大鼠学习记忆能力，明显提高SOD含量、ATP酶活力，降低NO、LPO含量及CHE活力。结论 益智合剂具有滋肾养心、健脑益智的作用，治疗AD取得良好效果，其作用机理可能与提高SOD含量，清除自由基，降低LPO含量的抗衰老作用，降低NO含量，减轻神经元损伤，抑制CHE活性，保护胆碱能系统功能及提高ATP酶活力水平，改善脑能量代谢等多环节因素有关。